FACULTAD DE CIENCIAS DE LA SALUD

ESCUELA PROFESIONAL DE ENFERMERIA

ASIGNATURA: BIOLOGIA CELULAR Y MOLECULAR
TEMA: TERAPIA GENICA

DOCENTE:
 MS. MBLGO. RAUL EDUARDO BURGA VENGÜER.

INTEGRANTES:
 LLALLI CAMPOS SILVIA
 ÑAÑACC LAZARO YENNY
 PARIANSULLCA PEREZ MARIA
 SEGUIL DE LA CRUZ LISETH
 SOTO REGINALDO GUSTAVO
 TRAVEZAÑO PORRAS GREYSI
 TAIPE ANTEZANA FRAIN
 YARANGA MARCAS ESTEFANY

SEMESTRE: I A
 INDICE GENERAL

 Carátula ……………………………………………………………………………………………………1
 Resumen ………………………………………………………………………………………………… 2
 Introducción …………………………………………………………………………………………… 3
 Desarrollo ………………………………………………………………………………………………. 4
 Definición ………………………………………………………………………………………………. 4
 Aplicación de enfermedades de origen genético ……………………………………. 5
 Lista de enfermedades de origen genético …………………………………………….. 6
 Aplicación de la ingeniería genética …………………………………………………….... 7
 Procedimiento ……………………………………………………………………………………….. 8
 Uso de vectores biológicos plásmidos y virus …………………………………………. 8
 Uso de enzima de restricción …………………………………………………………………. 9
 Aplicación en la salud humana ………………………………………………………………..10
 Conclusiones ………………………………………………………………………………………….. 11
 Bibliografía …………………………………………………………………………………………….. 12

RESUMEN:
La terapia génica se ha desarrollado como un método de acercamiento al
tratamiento de las enfermedades humanas basado en la transferencia de
material genético a las células de un individuo. Habitualmente la finalidad de
esta transferencia de material genético es restablecer una función celular que
estaba abolida o defectuosa, introducir una nueva función o bien interferir con
una función existente. Así, las distintas estrategias de la terapia génica se
basan en la combinación de tres elementos clave, el material genético a
transferir, el método de transferencia y el tipo celular que incorporará dicho
material genético. Inicialmente la atención se centró en el tratamiento de las
enfermedades hereditarias monogénicas, pero posteriormente la mayor parte
de los ensayos clínicos (más de cuatrocientos) han abordado el tratamiento del
cáncer. En China se ha aprobado un producto genético para su
comercialización: un adenovirus que transfiere la versión correcta del gen
supresor de tumores p53. Y a finales de los 90, un grupo de niños con
inmunodeficiencia combinada severa fue exitosamente tratado mediante la
transferencia ex vivo a células de su médula ósea de la versión correcta del
gen alterado, aunque algunos de estos niños han desarrollado más adelante
síndromes linfoproliferativos por la activación de un oncogén en las células
corregidas. La terapia génica humana es factible y puede ser útil, pero las
herramientas necesitan ser perfeccionadas para que pueda llegar a formar
parte del arsenal terapéutico habitual.

INTRODUCCIÓN:

La terapia génica es una forma experimental de tratamiento que utiliza la

transferencia de genes a la célula de un paciente para curar una enfermedad.
La idea es modificar la información genética de la célula del paciente que es
responsable de la enfermedad, para que esa célula recupere su normalidad. La
transferencia del material genético se suele realizar mediante el uso de
vectores virales que utilizan sus capacidades biológicas propias para entrar en
la célula y depositar el material genético. Tanto las enfermedades genéticas
hereditarias como los trastornos adquiridos pueden ser tratados con terapia
génica. Ejemplos de estos trastornos son las inmunodeficiencias primarias,
donde la terapia génica ha sido capaz de corregir la presentación de la
enfermedad en estos pacientes y/o el cáncer, donde la terapia génica aún está
en fase experimental. La terapia génica consiste en corregir los genes
defectuosos en las células de un individuo. Las aplicaciones ex vivo de la
terapia génica implican la extracción de células de un paciente, la introducción
de un gen terapéutico y la reimplantación de estas células en el mismo
individuo. La Terapia Génica es en la actualidad una de las estrategias
terapéuticas más prometedoras para tratar diferentes enfermedades a través
de la corrección del defecto genético primario. El programa de este curso está
organizado de manera que los alumnos adquieran conocimiento sobre los
fundamentos de la terapia génica, así como de las estrategias y las
herramientas que hoy en día se emplean para aplicarla. Además, se
presentarán algunos ejemplos de cómo la terapia génica se está empleando
para tratar enfermedades de diversa índole como el cáncer o la hemofilia.

DESARROLLO:

DEFINICIÓN: 

 Es una técnica terapéutica mediante la cual se inserta un gen funcional en las
células de un paciente para corregir un defecto genético causante de una
patología Los genes en las células de su cuerpo desempeñan una función
importante en su salud. De hecho, un gen o genes defectuosos pueden
enfermar.

Teniendo esto en cuenta, por décadas los científicos han estado buscando
maneras de modificar genes o de sustituir genes defectuosos con genes
saludables para tratar, curar o prevenir una enfermedad o afección médica.
Estás investigaciones sobre la terapia genética finalmente están dando frutos. 
Desde agosto de 2017, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los
Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado tres productos de
terapia genética, los primeros de su clase. Dos de ellos reprograman las
células propias de un paciente para atacar un cáncer mortal.

. ¿Cuál es la relación entre las células y los genes?

Las células son los componentes básicos de todos los seres vivientes; el
cuerpo humano está compuesto por billones de ellas. Al interior de nuestras
células hay miles de genes que proporcionan la información para la producción
de proteínas y enzimas específicas que conforman los músculos, los huesos y
la sangre, lo que a su vez apoya funciones corporales tales como la digestión,
la producción de energía y el crecimiento

. Cómo funciona la terapia genética

Algunas veces un gen es defectuoso o parcialmente incompleto desde el

nacimiento, o puede cambiar o mutar durante la vida adulta. Cualquiera de
estas variaciones puede interrumpir la manera en que se elaboran las
proteínas, lo cual puede conllevar a problemas de salud o enfermedades.

Mediante la terapia genética, los científicos pueden hacer una de varias cosas
dependiendo del problema existente. Pueden sustituir un gen que esté
ocasionando un trastorno de salud por uno sano; agregar genes que le ayuden
al cuerpo a combatir o a tratar la enfermedad, o desactivar los genes que están
ocasionando problemas.

Para insertar genes nuevos directamente dentro de las células, los científicos
utilizan un medio conocido como un “vector” que ha sido diseñado
genéticamente para administrar el gen.
Los virus, por ejemplo, poseen la capacidad inherente para suministrar material
genético a las células y, por lo tanto, pueden ser utilizados como vectores. Sin
embargo, antes de que un virus pueda utilizarse para transmitir genes
terapéuticos a las células humanas éste es modificado para remover su
capacidad para ocasionar una enfermedad infecciosa.

La terapia genética se puede emplear para modificar las células al interior o por
fuera del cuerpo. Cuando se hace al interior del cuerpo, un doctor inyectará el
vector que porta el gen directamente a la parte del cuerpo que tiene las células
defectuosas.

En la terapia genética que se utiliza para modificar las células fuera del cuerpo,
se puede tomar sangre, médula ósea u otro tejido de un paciente, y se pueden
separar tipos específicos de células en el laboratorio. El vector que contiene el
gen deseado se introduce a estas células. Las células se dejan para que se
multipliquen en el laboratorio y luego le son inyectadas nuevamente al paciente
para que continúen multiplicándose y, con el tiempo, generar el efecto
deseado.  

APLICACIONES EN ENFERMEDADES DE ORIGEN

GENÉTICO
LISTA DE ENFERMEDADES DE ORIGEN GENÉTICO

Estas enfermedades pueden deberse a varios problemas, o al efecto

combinado de los genes y el ambiente. Es difícil predecir la herencia de
anomalías causadas por factores múltiples. Algunos ejemplos son los defectos
cardíacos, el labio leporino, el paladar hendido y los defectos del tubo neural
(defectos en la columna o el cerebro.

Fibrosis quística: Afecta a las células que producen la mucosa, el sudor y los
jugos gástricos. Provoca que estos fluidos se tornen espesos y pegajosos.
Luego, atascan los tubos, los tractos y los canales. Los síntomas pueden
variar. Incluyen tos, infecciones pulmonares repetitivas, imposibilidad de subir
de peso y heces grasas.

Hemofilia: Cuando la sangre no se coagula correctamente, se produce un

sangrado excesivo (interno y externo) después de una herida o lesión. Los
síntomas incluyen varios hematomas grandes o profundos, inflamación y dolor
de las articulaciones, sangrado inexplicable y sangrado en la orina o las heces.

Hipercolesterolemia familiar: Es un trastorno genético. Es causado por un

defecto en el cromosoma 19. El defecto hace que el cuerpo sea incapaz de
eliminar la lipoproteína de baja densidad (colesterol LDL o malo) de la sangre.
Esto provoca un nivel alto de colesterol LDL en la sangre.

Enfermedad de Huntington: Generalmente afecta a los treinta y cuarenta

años de edad. Por lo general, la enfermedad de Huntington provoca la
aparición progresiva de síntomas psiquiátricos y síntomas relacionados con el
movimiento y el pensamiento (cognitivos). No existe una cura, pero los
fármacos, la fisioterapia y la terapia conversacional pueden controlar los
síntomas.

Distrofia muscular: Son generaciones de los músculos ocasionadas por

genes anormales(mutaciones). La mayoría de las veces aparecen en la niñez.
Los músculos dañados se debilitan progresivamente. Con el paso del tiempo, la
mayoría de las personas con esta enfermedad necesitan una silla de ruedas.
Otros síntomas incluyen dificultades para respirar o tragar Los medicamentos,
la terapia, los respiradores o la cirugía pueden preservar el funcionamiento,
pero se suele reducir la expectativa de vida.

APLICACIÓN DE LA INGENIERÍA GENÉTICA:

Una de las herramientas de la biotecnología que trata la modificación y

transferencia de ADN de un organismo a otro es la ingeniería genética. A
través de distintas herramientas de la bioquímica, se tiene la posibilidad de
crear nuevas especies, realizar correcciones de determinados defectos
genéticos y elaborar diversos compuestos.

Actualmente existen muchas técnicas de ingeniería genética “biotecnológicas”,

entre las que se destacan la amplificación del ADN, Secuenciación del ADN,
Reacción en cadena de la polimerasa, Plasmocitos, Clonación molecular,
Mutación excepcional, Transgénesis y Bloqueo génico. Cada vez son más los
campos que disfrutan de los beneficios que ofrecen los avances en esta
materia. Esto ha permitido aumentar la calidad de vida en los seres humanos.  

  

ALGUNAS APLICACIONES DE INGENIERÍA GENÉTICA

 1. Agricultura
La tecnología de recombinación celular ha logrado alterar el genotipo de las
plantas con el objetivo de hacerlas más productivas, resistentes a plagas o más
nutritivas. Estos productos son los llamados OGM (organismos genéticamente
modificados) o transgénicos.

2. Industria farmacéutica
La ingeniería genética ha ido ganando importancia en la producción de
medicinas. En la actualidad, plantas y microorganismos que constituyen la base
de ciertos medicamentos están siendo modificados genéticamente para crear
mejores vacunas, tratamientos más efectivos, enzimas u hormonas a bajo
costo.

3. Diagnóstico clínico
La investigación médica ha recibido de la ingeniería genética los conocimientos
necesarios para identificar genes que producen enfermedades catastróficas o
incurables. Estos genes pueden ser diagnosticados de manera precoz y
curados o evitados, según el caso.

 4. Medicina (terapia génica)

La terapia génica es una técnica que permite aislar genes saludables para
insertarlos directamente en personas que presentan enfermedades causadas
por malformaciones genéticas, logrando así tratamientos efectivos. Esta terapia
es, quizá, el más prometedor y revolucionario aporte de la ingeniería genética
en la actualidad.

Fibrosis quística, distrofia muscular, hemofilia, cáncer o alzhéimer, son algunos

de los padecimientos humanos que están siendo combatidos eficazmente
desde su origen micro celular.
 5. Producción de energía

La tecnología de recombinación genética está teniendo un alto impacto en la

producción de energía.

Cada año se producen inmensas cantidades de biocombustibles (de colza, de

soja…), aceites, alcohol o Diesel con productos surgidos de cultivos de gran
potencial energético que crecen rápidamente y con gran resistencia, a partir de
organismos genéticamente alterados.

6. Industria de alimentos
Cada día, en los supermercados del mundo, los estantes se llenan de
productos desarrollados a partir de organismos genéticamente alterados.

La industria alimenticia ha encontrado en la ingeniería genética una forma de

abaratar costos, aumentar la producción y encontrar nuevos productos
elaborados mediante la investigación genética.

7. Investigación forense (la huella genética)

El ADN es único e irrepetible en cada ser humano, es una especie de huella
digital micro celular que permite la identificación de cada individuo. La medicina
forense ha podido identificar sospechosos de crímenes o víctimas a partir de
muestras de sangre, cabello, saliva o semen.

8. Investigación antropológica
Las técnicas de la ingeniería genética han permitido identificar individuos de
culturas antiguas, así como determinar tipos y clases de migración y, desde
ahí, determinar costumbres y organización social.

9. Limpieza ambiental
La tecnología de recombinación de ADN está siendo utilizada para restaurar
ambientes contaminados, mediante la utilización de microorganismos
modificados genéticamente que pueden producir la degradación de basura,
derivados de petróleo o desechos industriales tóxicos.

10. Ganadería
No solo los vegetales pueden ser transgénicos, también los animales
asociados a la industria alimenticia están siendo alterados genéticamente para
que produzcan mayores cantidades de carne, huevos o leche.

Se han desarrollado también procesos por los cuales se introducen genes

humanos en animales que producen leche para que se conviertan en “fábricas
de proteínas humanas”, que luego se extraen para fabricar medicamentos.
11. Células madre
Gracias a la ingeniería genética, ahora es común que las madres guarden en
bancos especializados el cordón umbilical, o células del mismo, para casos
futuros en que tanto los hijos como los progenitores necesitan trasplantes.

12. Clonación celular

La clonación celular permite clonar células que sirven para reparar tejidos
enfermos, sin que se produzca rechazo en el organismo, ya que son células de
la misma persona. Los daños pueden ser producto de quemaduras, fracturas,
infartos, etc.

13. Herencia genética

En los últimos años, han surgido empresas que se encargan de hacer estudios
genéticos de las personas, indicando toda la herencia genética que posee. Son
tan útiles para conocer el propio pasado, que hasta se ofrecen como regalo de
cumpleaños.

14. Anticuerpos monoclonales

Es una de las aplicaciones que más agradecen los enfermos de cáncer, pues
se usa como medicamento suplementario a la quimioterapia.

El interferón fue el primer medicamento obtenido por la ingeniería genética, y

ahora se introducen genes de interferón en bacterias con tecnología de
recombinación de ADN, logrando una producción masiva y abaratando costes.

15. Control de la obesidad

La ingeniería genética ha modificado genéticamente bacterias para que vivan
en el sistema digestivo humano en un periodo de 6 meses a 1 año, con el
objeto de disminuir y controlar el apetito. 

PROCEDIMIENTO:

USO DE VECTORES BIOLÓGICOS: PLÁSMIDOS Y VIRUS 

Definición 
Un vector, en lo que se relaciona a la biología molecular, es una molécula de
ADN (con frecuencia un plásmido o virus) que se utiliza como vehículo para
transportar un segmento particular de ADN al interior de la célula huésped
como parte de una técnica de clonación o ADN recombinante. El vector
habitualmente ayuda en la replicación y expresión de la secuencia de ADN
insertado en el interior de la célula huésped.                                                                                   

Un vector por lo general es un vehículo para transportar una secuencia de

ADN, e introducirlo en otro lugar. Entonces, lo que hace un vector es permitir
que el ADN de interés se propague en el organismo que se ha elegido para el
estudio. Este procedimiento ha dado origen a la tecnología del ADN
recombinante: en donde se hacen copias del ARN, y este se inserta en lo que
se conoce como plásmidos. Los plásmidos son una especie de mini-
cromosomas bacterianos. Ellos tienen su propia manera de replicarse, y lo que
hace que funcione es que también llevan uno o dos genes en los que los hacen
resistentes a antibióticos específicos. Así que si usted puede insertar el gen
que le interesa en un plásmido, se pueden seleccionar para las bacterias que
han incluido estos plásmidos y haciéndolas crecer con un antibiótico que, si no
lo han tomado, los matarían. De modo que es un vector plasmídico para
integrar una determinada secuencia de ADN en una bacteria. Así se puede
aislar una colonia de bacterias y clonarlas, luego hacerlas crecer y así es como
se propagan. Hay otros vectores que son más grandes y tienen múltiples
lugares de orígenes de replicación, y estos se conocen como cromosomas
artificiales bacterianos, que pueden manejar piezas mucho más grandes de
ADN. Hay cromosomas artificiales de levadura que permiten fragmentos muy
grandes de ADN que se cultivan en células de levadura. Y recientemente,
cromosomas artificiales humanos han sido desarrollados para permitir
introducir enormes trozos de ADN en las células humanas. Así un vector es
realmente sólo un medio para tomar un pedazo de ADN que le interesa e
insertarlo, seleccionarlo, e identificarlo en el organismo donde se desea
propagar.
Plásmido 
Un plásmido es una molécula pequeña de ADN circular que se encuentra en
las bacterias y algunos otros organismos microscópicos. Los plásmidos están
separados físicamente del ADN cromosómico y se replican de manera
independiente. Habitualmente tienen un número reducido de genes (cabe
señalar, algunos asociados a la resistencia a los antibióticos), y se pueden
transmitir de una célula a otra. Los científicos utilizan métodos de ADN
recombinante para insertar en un plásmido genes que desean estudiar. Cuando
el plásmido se copia a sí mismo, también hace copias del gen insertado.
Virus 
Un virus es un microorganismo infeccioso que consta de un segmento de ácido
nucleico (ADN o ARN) rodeado por una cubierta proteica. Un virus no puede
replicarse solo; por el contrario, debe infectar a las células y usar componentes
de la célula huésped para fabricar copias de sí mismo. Con frecuencia, un virus
termina matando la célula huésped en el proceso, lo que causa daño en el
organismo huésped. Algunos ejemplos bien conocidos de virus que causan
enfermedades en seres humanos incluyen el SIDA, la COVID-19, el sarampión
y la viruela.

USO DE ENZIMA DE RESTRICCIÓN

El descubrimiento, la caracterización y el aislamiento de los diferentes tipos de

enzimas ha facilitado en la investigación las tareas del estudio de los genomas,
así como su expresión, su regulación y su posterior correlación con el
desarrollo de diversas enfermedades. Hoy por hoy es común la aplicación de
técnicas de biología molecular en diversas áreas, y en particular en las ciencias
de la salud, ya que han revolucionado los métodos analíticos generando gran
impacto en la investigación básica y la clínica, especialmente en el diagnóstico
de enfermedades.
¿Qué son las enzimas de restricción?

Las enzimas de restricción son enzimas que cortan moléculas de ADN en

lugares específicos de las secuencias. Son proteínas aisladas a partir de
bacterias, y tienen una gran importancia en el uso experimental en diversas
áreas de biología molecular. Son empleadas por ciertas arqueas y bacterias
para inhibir o “restringir” la propagación de virus en su interior. Son
especialmente comunes en bacterias y forman parte de su sistema de defensa
contra ADN foráneo, conocido como sistema de restricción/modificación.
También catalizan el corte de ADN doble banda en lugares específicos, de
forma reproducible y sin el uso de energía adicional. La mayor parte requiere
de la presencia de cofactores como el magnesio u otros cationes divalentes,
aunque algunas también requieren de ATP o S-adenosil metionina.

Funciones:

 En la biología molecular y la ingeniería genética son herramientas muy

utilizadas para la construcción de vectores de expresión y clonamiento,
así como para la identificación de secuencias específicas.
 También son útiles para la construcción de genomas recombinantes y
tienen gran potencial biotecnológico.
 Los avances recientes en terapia génica hacen uso corriente de las
enzimas de restricción para la introducción de genes determinados en
vectores que son vehículos para el transporte de tales genes hacia las
células vivas, y que probablemente tienen la habilidad de insertarse en
el genoma celular para realizar cambios permanentes.

TIPOS:
Actualmente se conocen cinco tipos de enzimas de restricción.

Tipo I: 
No son muy empleadas como herramienta biotecnológica, puesto que el sitio
de corte puede estar a una distancia variable de hasta 1.000 pares de bases
respecto al sitio de reconocimiento, lo que las hace poco fiables en cuanto a
reproducibilidad experimental.
Tipo II:
La precisión de las enzimas de restricción de tipo II en reconocer y cortar
secuencias simples en el ADN en posiciones precisas las hace una de las más
empleadas e indispensables en la mayoría de las ramas de la biología
molecular.
Dentro del grupo de las enzimas de restricción de tipo II se encuentran
múltiples subclases, clasificadas de acuerdo con ciertas propiedades, únicas
para cada una. La clasificación de estas enzimas se realiza adicionando letras
del abecedario, desde la A hasta la Z siguiendo el nombre de la enzima.
Tipo III:
Las endonucleasas de restricción de tipo III están compuestas solo por dos
subunidades, una es responsable del reconocimiento y la modificación del
ADN, mientras que la otra se encarga del corte de la secuencia. Y requieren
dos cofactores para su funcionamiento: el ATP y el magnesio.
Tipo IV:
Son fáciles de identificar ya que cortan ADN con marcas de metilación, están
conformadas por varias subunidades diferentes que se encargan de reconocer
y cortar la secuencia de ADN. Estas enzimas utilizan como cofactores GTP y
magnesio divalente. Los sitios específicos de corte incluyen cadenas
nucleotídicas con residuos de citosina metilada o hidroximetilada en una o
ambas hebras de los ácidos nucleicos.
Tipo V:
Son polipéptidos estructurados por enzimas de tipo I, II y III. Pueden cortar
secciones del ADN de casi cualquier organismo y con gran rango de longitud.
Su flexibilidad y facilidad de empleo hacen a estas enzimas una de las
herramientas más empleadas en la ingeniería genética actualmente, junto con
las enzimas tipo II.

EJEMPLO: Digestión por enzimas de restricción.

Para digerir entre 0.1 a 1 µg de ADN en un volumen final de 20 µL se deben
seguir los siguientes pasos:
1.  Tomar el ADN: genómico, plásmido o producto de PCR a digerir y llevar
a un volumen total de 20 µL con agua ultrapura y estéril. NOTA: el
fragmento a cortar debe estar flanqueado por al menos 6 bases
nitrogenadas.
2.   Adicionar 2 µL del buffer apropiado (buffers 10 X: Buffers para Enzimas
de restricción).
3. Agregar 1 µL de la enzima seleccionada. Una unidad se define como la
cantidad de enzima requerida para digerir 1 mg de ADN en una hora.
4.  Incubar la reacción a la temperatura adecuada (sugerida por el
proveedor) por 1-2 horas.
5.  La digestión se detiene incubando a una temperatura entre 75 – 80 °C
por 15 min. y/o adicionando 0.5 M de EDTA (pH 8.0) a una
concentración final de 10 mM. 

NOTA: Cada enzima de restricción requiere de condiciones óptimas

para su funcionamiento, usualmente las condiciones las especifica el
fabricante. Las variables más importantes suelen ser el tiempo, la
temperatura de incubación y la composición de las disoluciones buffers
de la reacción

APLICACIONES EN SALUD HUMANA

La terapia génica puede ofrecer beneficios en calidad de vida, al reducir o
eliminar el dolor, al proporcionar un sentido de bienestar para los pacientes, y
al evitar su dependencia de los tratamientos crónicos por lo cual la terapia
genética se puede emplear para modificar las células al interior o por fuera del
cuerpo. Cuando se hace al interior del cuerpo, un doctor inyectará el vector que
porta el gen directamente a la parte del cuerpo que tiene las células
defectuosas. Es por eso que la terapia génica puede ofrecer beneficios en
calidad de vida, al reducir o eliminar el dolor, al proporcionar un sentido de
bienestar para los pacientes, y al evitar su dependencia de los tratamientos
crónicos.
La terapia genética promete transformar la medicina y generar opciones para
los pacientes que viven con enfermedades difíciles e incluso incurables. A
medida que los científicos continúan logrando grandes avances en este tipo de
terapia, la FDA está comprometida a ayudar a acelerar su desarrollo mediante
el análisis oportuno de tratamientos innovadores que pueden salvar vidas.

CONCLUSIÓN:
La terapia génica somática comenzó a principios de los años 90 del siglo que
acaba de terminar con unas enormes expectativas, que en el trascurso de los
años siguientes se vieron parcialmente defraudadas debido a las dificultades y
problemas que impidieron el logro de avances significativos. Parte de estas
expectativas fueron potenciadas por los intereses de los propios grupos de
investigación, necesitados de encontrar fuentes de financiación para sus
ensayos. Esas mismas necesidades llevaron en algunas ocasiones a realizar
protocolos de investigación con pocas garantías, en los que se ocultaron a los
organismos responsables de su control algunos de los resultados adversos que
se produjeron. Esta situación llegó a provocar una crisis de confianza en los
ensayos de terapia génica cuando se dio a conocer que se había ocultado la
muerte de una persona como consecuencia del tratamiento al que había sido
sometida.

Pese a estos problemas las técnicas de terapia génica somática se han ido
desarrollando y siguen siendo una vía muy prometedora, aunque no tan
inminente como en un principio se pensaba, para la lucha contra un buen
número de enfermedades genéticas.

Existe un amplio acuerdo sobre la idea de que la terapia génica somática no

plantea problemas éticos distintos de los de cualquier otro tratamiento
terapéutico nuevo en fase experimental. Pero se considera muy necesario,
sobre todo a la luz de las experiencias negativas ocurridas, que los protocolos
que se pongan en práctica se desarrollen con mucha prudencia y con un
control estricto por parte de las comisiones científicas y éticas destinadas a tal
fin. Asimismo, es necesario que los intereses económicos de las empresas
privadas con inversiones en este campo no interfieran negativamente en lo que
debe ser una buena y segura práctica de experimentación clínica.

Por lo que se refiere a la terapia germinal, resulta rechazable porque sus

supuestas ventajas no compensan los peligros asociados a la misma, toda vez
que existen alternativas terapéuticas con el mismo potencial y que no
comportan los mismos riesgos. Únicamente en la perspectiva de una ingeniería
genética de mejoramiento humano, que nosotros rechazamos, tendría sentido
la modificación genética de las células germinales.

REFERENCIAS BIBLIOGRAFICAS