Biotechnologies et

médicaments biologiques

Sophie Fougeray
Maître de conférences universitaire
UFR des Sciences Pharmaceutiques et Biologiques
Nantes Université
I. Les biotechnologies

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Définition
— La biotechnologie est définie par :
« L’application de la science et de la
technologie à des organismes
vivants, de même qu’à ses composantes,
produits et modélisations, pour modifier
des matériaux vivants ou non-
vivants aux fins de la production de
connaissances, de biens et de services ».

OCDE :
http://www.oecd.org/fr/sti/biotech/definitionstatistiquedelabiotechnologiemisea
jouren2005.htm 3
C’est un ensemble de technologie en lien avec un large éventail de discipline et d’industrie plutôt qu une industrie ou displicine en elle
même

L’utilisation de la biotechnologie par l’homme parfois inconsciente date de plusieurs milliers d’année dans des champs varie (agriculture,
médecine )par ex en utilisant les processus de fermentation (vin) les hommes faisait déjà appel à la biotechnologie

La biotechnologie moderne résulte d’un mariage de la science des être vivants (biologie) et un emsembles de techniques nouvelles
issus d’autres disciplines (microbiologiste , informatique , biologie moléculaire, la génétique)
.

Domaines d’application principaux

ENVIRONNEMENT BIODIVERSITÉ
MARINE

APPLICATIONS
INDUSTRIELLES

VÉGÉTAL
SANTÉ AGRO-
ALIMENTAIRE

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Les biotechnologies s’appliquent à plusieurs domaines

Chaque domaines est associé à une couleur, la biotechnologie jaune : rassemble les biotechnologies se rapportant à la protection de l’environnement et
au traitement ou élimination des polluant

Blanc : biotech industrielles: on s’intéresse au procédé industrielle de prod ou de transformation utilisant des organismes vivants ou des matériaux issus
d’organismes vivants ex: utilisation enzyme comme catalyseur soit pour synthétiser des produits chimiques précieux soit pour détruire une substance
chimique dangereuse. Cette biotechnologie a tendance à consommer moins de ressources en MP ou en énergie que les procédés chimiques
traditionnels et elle permet d’obtenir des matériaux impossible à obtenir par les procédés conventionnel

Bleu :c’est la moins développer elle concerne la biodiversité sous marine adapté à des conditions extrême et dont l’exploration pourrais permettre à de
nouveaux produits l’utilisation pharmaceutique ou bien des enzymes pour l’utilisation industrielle supportant des conditions extrême

Vert : est appliqué au différents processus agricoles : ex : la conception de plante transgenique dans un environnement spécifique par ex. Pauvres en
hau

Rouge : recouvre les applications en santé qui sont vaste et s’étendent du domaine du diagnostic au domaine des thérapies innovante . : elle représente
2/3 du chiffre mondiale généré par l’ensemble des biotech

II. Les biomédicaments ou

médicaments biologiques

Les biotech rouges

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II. Les biomédicaments ou
médicaments biologiques
A. Généralités

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Biomédicament ou médicament biologique
— Selon l’article L. 5121-1 14°, modifié du
Code de la santé publique, un
biomédicament désigne :

« Tout médicament dont la substance est

produite à partir d’une source biologique
ou en est extraite et dont la
caractérisation et la détermination de la
qualité nécessitent une combinaison
d’essais physiques, chimiques et
biologiques ainsi que la connaissance de
son procédé de fabrication et de son
contrôle »
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Biomédicament ou médicament biologique
— Tout médicament dont la substance active
est une macromolécule thérapeutique
produite par le vivant.
— Macromolécule = Molécule complexe qui
se distingue des petites molécules par sa
taille.

Les macromolécules sont trop complexe pour être produite par la chimie

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 Histoire du biomédicament
Fin 19è
1920-1930 1982 2004 2006 2007 2012
siècle

Sérothérapie Apparition du terme Définition du

biomédicament médicament
biologique dans le
Insuline extraite de
code de la santé
pancréas de bœuf
publique
ou de porc

Commercialisation des Premier biosimilaire

premiers biomédicaments en Europe
(insuline) par des organismes
génétiquement modifiés
(OGM) dans des bioréacteurs Première thérapie génique
approuvée en Europe

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La sérothérapie : une dose non létale de toxine tétait que protège de l’administration ultérieur d’une dose létale de toxine .
L’état d’immunité qui en résulte peut être transformer par le sérum a des animaux naïf . Ainsi le premier enfant atteinte du croope, angine
disterique a été guérie par le sérum anti diphtérie

La sérothérapie correspond a l’administration a visé thérapeutique de sérum d’origine animale ou humaine contenant des anticorps spécifique et
capable de neutraliser un antigène microbien, une toxine , bactérie, venim ou virus

Puis personne atteinte de diabète traité à partir d’insuline de bœuf et porc et mis au point un processus d’industrialisation d’insuline à partir de
pancréas d’origine animale

 Les progrès en science de la vie : émergence de la biotechnologie

Progrès scientifiques
— Grande découverte en biologie
moléculaire :
◦ 1953 : détermination de la structure en
double hélice de l’ADN (F. Crick et J. Watson)
Biotechnologie moderne commence à émerge

— Emergence des biotechnologies :

◦ 1973 : recombinaison de l’ADN (H. Boyer et
S. Cohen)
◦ 1975 : production d’anticorps monoclonaux
(G. Köhler et C. Milstein)
Cela. A permis l’ouverture des biomedicamejts, vaccins relevant des biotechnologies. Soit au niveau de leurs structure ou au niveau de s procédés
de fabrication 10
 Histoire du biomédicament
Fin 19è
1920-1930 1982 2004 2006 2007 2012
siècle

Sérothérapie Apparition du terme Définition du

biomédicament médicament
biologique dans le
Insuline extraite de
code de la santé
pancréas de bœuf
publique
ou de porc

Commercialisation des Premier biosimilaire

premiers biomédicaments en Europe
(insuline) par des organismes
génétiquement modifiés
(OGM) dans des bioréacteurs Première thérapie génique
approuvée en Europe

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C’est ainsi que le premier biomedicamejt est commercialisé , c’est l’insuline .

2004: bio médicament appar

2006: premier biosimilaire

Domaines d’application
— Oncologie
— Maladies inflammatoires chroniques
— Maladies génétiques
— Transplantations et greffes
— Maladies infectieuses
— Régénération et réparation tissulaire

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Les médoc d’origine biologique couvrent des besoins médicaux souvent nonprix en charge par l’arscenal thérapeutique chimique
traditionnel et sont utilisé dans différents domaines

Régénération et réparation du muscle, de l’os et de la peau et également la régénération et la réparation tissulaire dans la
neurologie, cardiologie et de l’hépatologie

II. Les biomédicaments ou

médicaments biologiques
B. Les biothérapies moléculaires

Le concept de bio médicament a permis d’identifier des concept très différent depuis le 19eme, des extraits
d’hormone jusqu’au produits de biotechnologie actuelle en passant par les premier antibiotiques produits par
lles champignons microscopiques. Ces dernières molécules ne seront pas intéressé

Bio médicament : terme adapté pour les médicaments obtenu par génie génétique .

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Classification
— Protéines thérapeutiques : hormones
peptidiques, facteurs de croissance,
protéines de fusion

— Anticorps monoclonaux

— Vaccins

— Médicaments dérivés du sang/plasma

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Hormones peptitique ( insuline ou la somatotropine ), facteurs de croissance (erytropoyetine), fusion ( obtenu par la combinaison
de différentes protéines ou partie de protéines

Vaccins : contenant comme PA, les antigènes microbiens obtenu par recombinaison génétique c’est le cas ex hépatite B dont
l’antigène est la protéine HBS constituent l’enveloppe du virus

Medicaments obtenu par don du sang et de plasma . Grâce à des étapes de fractionnement et de purification les molécules
d’intérêts sont extraitent puis conditionnés ex ; facteur de coagulation : IMG ou albumine

III. Les médicaments de thérapie

innovante (MTI)
Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP)

MTI, sont des medoc vivants contrairement aux biothérapie moléculaire qui sont eux des médicaments
biologiques inerte

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Classification
— Thérapie génique

— Thérapie cellulaire somatique

— Médicaments issus de l’ingénierie

tissulaire

— Médicaments combinés de thérapie

innovante

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Thérapie génique
— Médicaments contenant ou constitués d’un
acide nucléique recombinant administrés à
un sujet en vue de réguler, réparer,
remplacer, ajouter ou supprimer une
séquence génétique
— L’effet thérapeutique, prophylactique ou
diagnostique dépend de l’acide nucléique ou
de l’expression génétique de la séquence
2 types de thérapie génique Au niveau de l’organe cible
◦ In vivo : acide nucléique transporté par un vecteur
◦ Ex vivo : cellules génétiquement modifiées
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Les cellules du patients sont extraite afin d’être génétiquement modifié puis réinjecté chez le patient
Thérapie cellulaire somatique
— Produit contenant ou constitué de
cellules provenant du patient (autologue)
ou d’un donneur (allogénique) et ayant
été manipulées/amplifiées pour leur
conférer les propriétés nécessaires à
l’usage prévu (thérapeutique, diagnostique,
préventif)

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Médicaments issus de l’ingénierie
tissulaire
— Cellules ou tissus ayant été soumis à une
manipulation substantielle, de façon à
obtenir des caractéristiques biologiques,
des fonctions physiologiques ou des
propriétés structurelles utiles à la
régénération, à la réparation ou au
remplacement.
— OU : Les cellules ou tissus ne sont pas
destinés à être utilisés pour le/les même.s
fonction.s essentielle.s chez le receveur et
chez le donneur
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Médicaments combinés de thérapie
innovante
— Médicaments de thérapie cellulaire,
génique ou d’ingénierie tissulaire intégrant
dans leur composition un ou plusieurs
dispositifs médicaux

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MTI/ATMP Les medoc de thérapie
innovantes

— Promesses de progrès importants

— Médecine régénérative, cancérologie,
hématologie, immunologie
— Associés à des risques potentiels, mal connus
en raison de leur nouveauté et de la
complexité de leurs procédés de fabrication
Par rapport aux autres medoc biologique ou conventionnél
— Réglementation européenne spécifique afin
de favoriser leur développement tout en
garantissant un haut niveau de protection de
la santé publique
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