Medicina Traslacional

Medicina traslacional
La innovación es la generación de algo nuevo o una manera nueva y mejor de hacer algo. Cuando
se habla de investigación se habla también de innovación. Sin embargo, se estima que sólo el 5% de
los descubrimientos científicos en el área de ciencias biológicas han dado como resultado nuevos
medicamentos o insumos para la salud.
Esto se debe a que estas investigaciones son muy tardadas, muy costosas y en muchas ocasiones,
también muy impredecibles. Para resolver este problema, es necesario adoptar nuevos enfoques
como lo es la medicina traslacional. El concepto de medicina tralsacional surgió en los 90s e implica
transformar los resultados obtenidos en el laboratorio en beneficios para los pacientes. Lo hace al
unir y disminuir el gran espacio que hay en el proceso entero, desde el diseño de fármacos a nivel
molecular hasta la práctica clínica, de manera que se consume menos tiempo y recursos.
Los objetivos de la medicina traslacional son descubrir el origen, camino y mecanismo de las
enfermedades, incluyendo biomarcadores, para así poder descubrir y desarrollar nuevos
medicamentos en un tiempo cada vez más corto y para maximizar las oportunidades de que un
nuevo fármaco que está siendo investigado salga a la luz y que no sólo se generen productos de
trabajo sin futuro práctico alguno.
Son cinco pasos:
1. Diseño del fármaco y el establecimiento de sus características fisicoquímicas. Se apoya
mucho de experimentos in silico.
2. Ensayos preclínicos para estudiar su farmacocinética, farmacodinamia, toxicidad y seguridad.
3. Establecer las relaciones entre los ensayos preclínicos y los primeros ensayos clínicos.
4. Evaluación de los datos clínicos obtenidos en términos de dosis, seguridad, eficacia, etc. Para
poder formular una guía de práctica clínica.
5. Minimizar efectos adversos en la práctica clínica.
Otra manera de abordarlo es:
 T1, Investigación básica: desde la investigación básica a una potencial aplicación clínica.
 T2, Investigación clínica: incorpora estudios de eficacia que muestran la conexión entre las
potenciales aplicaciones clínicas.
 T3, Investigación basada en la práctica: traslación de las recomendaciones y guías a la
práctica clínica.
 T4, Medición de los impactos en salud: evaluación de los resultados en la comunidad o
población y su análisis a nivel de salud pública.
Todos estos resultados deberían estar disponibles en una base de datos públicas para garantizar
transparencia y que se puedan verificar los resultados por otros investigadores independientes.
Además, eso ayudaría a futuros investigadores, ya que habría datos disponibles y no la necesidad
de hacerlo desde cero.
Lamentablemente, en América Latina hay poca relación academia-industria, por lo que muchas
publicaciones científicas realizadas por latinos terminan por no concluirse nunca o quedan a
disposición del público general, incluyendo investigadores de naciones con mejores recursos y mejor
organización en investigación y su relación con la industria.
Uno de los enfoques que más aporta a la medicina traslacional es el uso de las “ómicas”, como la
genómica, y los softwares de predicciones moleculares. Tal es el caso de Connectivity Map, CMap.
Se trata de un software que contiene miles de fármacos y miles de perfiles de expresión genética de
diversas líneas celulares. Lo que hace es que predice una correlación positiva (regulación a la alta) o
negativa (relación a la baja) que tiene un fármaco a la expresión de cierto gen. De esta manera se
puede enfocar desde la perspectiva de la molécula, para ver qué le hace a los genes, o desde la
perspectiva del gen, para ver cómo se modifica ante los fármacos. Esto puede ayudar a descubrir
nuevos usos para fármacos ya existentes, a lo que se le conoce como “reposicionamiento” de
fármacos.
Obviamente esto es mera predicción, por lo que CMap debe considerarse como una herramienta
generadora de hipótesis que siempre debe de corroborarse en experimentos. Sin embargo, muchos
estudios no lo hacen, y, de hecho, el porcentaje de artículos publicados que lo hacen es muy bajo,
aun cuando son revistas de muy alto impacto. Además, se deberían de repetir estos experimentos
por investigadores independientes y eso tampoco suele hacerse, y, lamentablemente, no es porque
no se quiera hacer, sino porque en los artículos que hay disponibles, no hay mucha transparencia
sobre los detalles del diseño experimental. Todo esto es preocupante, porque da indicios de que esta
herramienta se utiliza como medio para generar artículos, lo cual le conviene a los autores y a las
revistas, pero no se termina empleando como una herramienta en la farmacia traslacional, que
debería de ser el objetivo, ya que una herramienta como esta puede facilitar mucho la investigación
porque permite tomar atajos y simplemente corroborar las predicciones que hace el programa y que,
de hecho, en muchas ocasiones, terminan siendo realidad.
A pesar de todas las ventajas e independientemente de la frecuente falta de transparencia en los
reportes, el programa tiene limitaciones, como el uso de pocas líneas celulares en las simulaciones,
relativamente pocos fármacos contemplados y no permite establecer bien las variaciones con la
dosis o con tratamientos de duración prolongada, lo cual sería importante por los mecanismos de
biofeedback que suelen tener las células al regular naturalmente su expresión genética.

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